Pravopisné léky: seznam se jmény, jmenování, indikace a kontraindikace

Orphan léčivé přípravky - to jsou ty používané k léčbě vzácných onemocnění. Nazývají se také "sirotci". Zdá se, že pokud je onemocnění vzácné, je obtížné se s ním setkat.

Ve skutečnosti funguje paradox. Navzdory vzácnosti je v kombinaci pacientů s takovými diagnózami poměrně mnoho. Například v evropských zemích je jich 30 milionů lidí, to znamená, že přibližně každý 15. člověk trpí onemocněním pravopisu. Pro jejich léčbu jsou určeny speciální léky.

Registrace pravopisných léků

Podobné léky se obvykle řídí stejnou cestou výroby a registrace jako běžné léky. Jsou jim však poskytovány určité výhody, které povzbuzují výrobce, aby investovali přesně do jejich vývoje.

Vládní intervence na podporu výroby se provádí různými způsoby: daňové úlevy a pobídky, zjednodušený postup pro vstup na domácí trh, dotování vývoje, prodloužení období exkluzivity na trhu.

Kdo přiřadí status

Status orphan drug uděluje lékům Výbor pro léčivé přípravky Evropské agentury pro léčivé přípravky (Committee for Orphan Medicinal Products, European Medicines Agency) . Poté je schválena Evropskou komisí. Teprve poté je vydán registrační certifikát.

Požadavky

Aby byla schválena žádost o udělení statusu orphana léku, je nutné, aby splňoval následující požadavky:

1. Musí být použit pro diagnostiku, terapii nebo prevence nemocí, který ohrožuje život člověka nebo má chronickou formu.
2. Nemoc by se neměla vyskytnout u více než 5 lidí z 10 000 v zemích Evropské unie nebo by mělo být nepravděpodobné, že by prodej farmaceutických prostředků pokryl náklady, nezbytné pro jeho vývoj.
3. Neexistuje vhodný způsob diagnostiky, léčby nebo prevence onemocnění, nebo pokud je vytvořen, musí dotyčný lék pomáhat pacientům s takovým onemocněním.

Na úrovni zákona

V Rusku byl na konci března 2010 schválen návrh zákona o oběhu léčiv, který stanoví vládní regulaci cen léků považovaných za nejdůležitější a životně důležité. V konečné verzi však nebyla zmínka o takzvaných orfanových drogách. Takový pozměňovací návrh zmizel ze zákona po prvním odečtení Státní dumy.

Kvůli tomu několik desítek charitativní fond sjednoceni v projevu k ruskému prezidentovi. Požádali o legalizaci oběhu pravopisných prostředků a zjednodušení způsobu jejich dovozu a registrace v zemi.

Nakonec bylo zveřejněno oficiální prohlášení na webových stránkách Ministerstva zdravotnictví. Postup dovozu takových léků byl tedy zjednodušen. Nyní to není více než 5 dní.

Povolení k dovozu pro osobní použití je vydáváno v elektronickém formátu s digitálním podpisem. Díky tomu nebudou muset nemocní ze vzdálených regionů navštívit hlavní město, postavit fronty do kanceláří, aby získali povolení.

Orphan nemoci

Příklady onemocnění pravopisu jsou:

1. Mukopolysacharidóza. Dědičné onemocnění v těžké formě, které se týká narušení metabolických procesů. V Rusku se každý rok narodí v průměru asi 15 lidí s takovým onemocněním.
2. Hemofilie. Dědičná patologie, při které je diagnostikován nedostatek koagulačního faktoru, který zpomaluje proces. V Rusku je registrováno 8 tisíc. nemocných.
3. Chronická mukózní kandidóza. Původcem je houba rodu Candida. Obvykle se objevuje u dětí mladších 18 let.

Kromě toho tento seznam zahrnuje mukormykózu, zygomykózu, thymom, maligní sarkom měkkých tkání, cystickou fibrózu, hyperprolaktinémii, Rettův syndrom, ulcerózní kolitidu žaludku, Majidův syndrom, aniridii. Nejedná se o jediné patologie pravopisu – jejich seznam je mnohem větší.

Seznam populárních léků

Nejznámější orphan léky pro nemoci jsou:

1. "Soliris". Účinnou složkou je eculizumab. Lék je imunosupresivum. Indikace pro použití-atypický hemolyticko-uremický syndrom, stejně jako paroxysmální noční hemoglobinurie. Mezi kontraindikace patří bakteriokonzervace Neisseria meningitides, aktivní infekční léze, absence očkování, patologie jater a ledvin v těžké formě.
2. "Enplight". Hlavní účinnou látkou je romiplostim. Lék je předepsán pro idiopatickou trombocytopenickou purpuru.
3. "Elapraza". Hlavní složkou je idursulfáza. Lék je předepsán pro mukopolysacharidózu druhého typu.
4. "Traklir". Hlavní látkou v přípravku je bosentan. Používá se při plicní hypertenzi.
5. "Enbrel". Ve složení léku je etanercept. Je předepsán pro mladistvou artritidu se systémovým nástupem.
6. "Na pohled". Aktivní složkou je galsulfáza. Nástroj se používá pro mukopolysacharidózu čtvrtého typu.
7. "Aktemra". Obsahuje tocilizumab. Je předepsán pro mladistvou artritidu se systémovým nástupem.
8. "Revolade". Aktivní složkou je eltrombopag. Nástroj se používá pro idiopatickou trombocytopenickou purpuru.
9. "Aldazurim". Hlavní látkou je laronidáza. Je předepsán pro mukopolysacharidózu prvního typu.
10. "Ilaris". Aktivní složkou je kanakinumab. Nástroj se používá pro mladistvou artritidu se systémovým nástupem.
11. "Privigen". Jeho aktivní složkou je lidský imunoglobulin. Lék je předepsán pro idiopatickou trombocytopenickou purpuru.
12. "Replagal". Účinnou látkou je agalsidáza alfa. Je předepsán pro Fabryho chorobu.
13. "Exidžad". Aktivní složkou je deferazirox. Nástroj se používá pro nespecifikovanou aplastickou anémii.
14. "Orfadin". Účinnou látkou je nitisinon. Je předepsán pro tyrosinémii.
15. "Adempas". Obsahuje riociguat. Je předepsán pro plicní hypertenzi.
16. "Opsamit". Obsahuje macitentan. Používá se při plicní hypertenzi.
17. "Revacion". Ve složení je sildenafil. Předepsáno pro plicní hypertenzi.
18. "Mayosime". Hlavní složkou je alglukosidáza alfa. Lék se používá pro Pompeho chorobu.
19. "Závoj". Hlavní účinnou látkou je Miglustat. Je předepsán pro sfingolipidózy.
20. "Ventavis". Obsahuje iloprost. Předepsáno pro plicní hypertenzi.
21. "Fabrazim". Obsahuje agalsidázu beta. Předepsáno pro sfingolipidózy.
22. "Volibris". Aktivní sloučenina-ambrisentan. Předepsáno pro plicní hypertenzi.
23. "Ilomedin". Aktivní složkou je iloprost. Lék se používá pro plicní hypertenzi.

Tento seznam léků pro vzácná onemocnění je považován za nejoblíbenější mezi těmi, které jsou předepsány pro onemocnění.

Kontraindikace

Léky jsou zakázány pro užívání se zvýšenou náchylností k aktivní sloučenině léku, jakož i pro těžké formy patologií jater a ledvin. Děti dostanou až po svolení lékaře.

Závěr

Seznam léčivých přípravků pro vzácná onemocnění je tedy seznamem léků předepsaných pro nemoci ze stejnojmenné skupiny. Takové patologie jsou považovány za vzácné.

Pro vývoj léků pro vzácná onemocnění jsou poskytovány výhody společnostem. Registrace se provádí stejným způsobem jako u ostatních farmaceutických prostředků, ale s dalším potvrzením od příslušné komise.

Pokud jde o pacienty, je třeba si pamatovat, že lék musí předepisovat výhradně lékař. Nezávislé získávání léků se nedoporučuje, protože nemusí přinést požadovaný výsledek, ale pouze zhoršit průběh nemoci.